核心投资逻辑
　　小核酸药物凭借技术突破性与治疗差异化，成为精准医疗核心赛道
　　投资价值聚焦技术突破与临床转化，小核酸药物通过ASO、siRNA等类型在mRNA水平调控基因，突破传统“不可成药”靶点局限，覆盖上万种罕见病及慢性病相关靶点；化学修饰（如PS、2'-O-Me）解决稳定性与免疫原性问题，使药物半衰期大幅延长，免疫原性降低；递送系统持续升级：GalNAc技术推动肝靶向药物商业化（如英克司兰），LNP、TRiM等肝外递送技术突破肌肉、CNS靶向瓶颈，打开5亿潜在患者市场。http://www.hibor.com.cn（慧博投研资讯）同时，AI赋能序列设计降低脱靶风险，研发周期较抗体药物缩短，早期成本降低，临床转化效率显著提升。http://www.hibor.com.cn（慧博投研资讯）
　　全球市场加速扩容且结构优化，行业进入高增长期
　　根据沙利文数据，2019-2024年全球市场规模从27亿美元增至57亿美元（CAGR=16.2%），预计2029年达206亿美元（CAGR=29.4%），增长动力来自慢性病放量（全球高血脂患者超10亿、乙肝携带者超2.5亿）、肝外技术突破及重磅药商业化（如英克司兰2024年销售额7.5亿美元，yoy+114%）。当前全球19款在售药物中50%+针对罕见病，但慢性病占比将逐步提升，且定价机制灵活（罕见病药通过医保谈判降价换量，慢性病药凭长效性降成本）。行业呈“国际龙头主导+本土突围”格局，Alnylam（7款上市药）、Ionis（9款上市药）凭技术壁垒占据主导，本土企业如瑞博生物（血栓管线全球领先）、舶望制药（与诺华90亿美元合作）聚焦细分领域。
　　风险与机遇并存，需平衡技术迭代与商业化落地
　　2025年是小核酸元年，领域催化不断：诺华降脂针英克司兰获美国FDA批准一线用药地位；Alnylam的Amvuttra获批ATTRCM适应症，2025Q3销售大超预期，有望成为首个销售额突破20亿美元的小核酸重磅药物；GSK乙肝药物Bepirovirsen达到三期临床终点。Ionis的olezarsen大适应症sHTG 3期临床达到终点。
　　接下来：诺华LP（a）药物Pelacarsen将于2026H1读出3期临床数据；减肥领域，INHBE靶点和ALK7靶点数据持续验证；后续还有多个靶点临床数据持续读出。
　　我们建议标的筛选可围绕三类方向：临床进度型（III期数据关键标的+医保受益标的）、技术平台型（肝外递送+多靶点技术企业）、国际化合作型（获MNC背书的本土企业），把握新药上市与数据读出窗口期，捕捉技术突破与商业化放量双重红利。
　　受益标的：瑞博生物、舶望制药、中国生物制药、悦康药业、必贝特、前沿生物等；
　　风险提示
　　研发失败风险（如脱靶致肝损伤、CRISPR技术替代）、政策变动（医保谈判降价超预期）及专利纠纷风险（国际龙头上千项专利构筑壁垒）